티스토리 뷰
간질은 전 세계적으로 수백만 명의 사람들이 겪고 있는 신경계 질환이다. 간질로 인한 발작은 뇌에 비정상적인 전기 활동으로 발생한다. 간질환자들은 10세 미만 소아와 70세 이상 고령층에서 발생하며 남성이 여성보다 많이 발생한다. 현재까지 약물치료(항경련제), 수술치료 등의 방법으로 치료를 했는데 간질 치료를 위한 신약을 20년 이상 개발한 '마드리갈'의 '레즈디프라 - Rezdiffra'는 2023년 11월에 FDA에 최초 승인을 받았고, 2024년 드디어 시장에 출시되었다는 소식이다.
간질 치료의 새로운 희망 - 레즈디프라 CNN 새소식 알아보기
미국 식품의약국(FDA)은 '비알코올성 지방간염(NASH)'이라고 하는 간 염증에 대한 첫 번째 약물을 승인했다.
NASH는 지나친 지방 세포로 인해 간이 염증을 일으키는 상태로, 비알코올성 지방간질환의 진행된 형태이다. 미국에서는 약 600만~800만 명이 중등도에서 고도의 간 섬유증(흉터)을 동반한 NASH를 가지고 있다. 이 상태와 관련된 다른 합병증으로는 간경화, 간 부전 및 간암이 있다.
기존의 NASH 치료 방법은 혈당 관리, 건강한 식단 및 규칙적인 운동을 통한 체중 감량에 초점을 맞추었다. 하지만 새로운 약물인 '마드리갈' 제약사의 '레즈디프라(Rezdiffra)'는 간 내 지방 축적을 줄이기 위해 간 내 갑상선 호르몬 수용체를 활성화시킨다.
레즈디프라는 입으로 먹는 형태로 매일 복용되며, 중등도에서 고도의 섬유증을 가진 NASH 환자를 대상으로 승인되었다. 건강한 식단과 운동과 함께 사용될 예정이다. 2024년 2월에 발표된 임상 시험 결과에 따르면, 레즈디프라를 80밀리그램 복용한 참가자 중 25% 이상이 NASH 해소와 섬유증 악화 없이 성공했다.
레즈디프라는 LDL(“나쁜” 콜레스테롤) 수치와 간 효소 수치를 낮추는 데 도움이 되었다. 임상 시험에서 보고된 부작용은 대부분 가벼웠거나 중간 정도였으며, 설사와 메스꺼움이 가장 흔했다.
레즈디프라는 특정 다른 약물과 “잠재적으로 중요한” 상호작용을 할 수 있으며, 그 중에서도 콜레스테롤을 낮추기 위한 스타틴과 주의해야 한다. FDA의 가속 승인을 받았으며, 마드리갈은 약물의 임상적 이점을 확인하기 위해 승인 후 연구를 완료해야 한다.
레즈디프라 어떤 신약? 개발 과정 알아보기
레즈디프라는 Madrigal Pharmaceuticals에서 개발한 경구 투여 간질 치료 신약이다. 2023년 11월 미국 식품의약국(FDA)의 성인 환자의 간질 치료제로 승인을 받았었다.
레즈디프라는 간질 발작을 일으키는 과도한 신경 활동을 줄이는 것이 치료 메커니즘이라고 한다. 과도한 글루타메이트 활동을 차단해서 치료 효과를 증가 시킨다. 글루타메이트는 뇌의 주요 신경 전달 물질인데 과도하게 생성되면 발작을 유발할 수 있다고 알려졌다.
마드리갈의 레즈디프라는 1990년대 후반 과도한 글루타메이트 활동이 간질 발작에 중요한 포지션을 차지한다는 것이 발견되어 2000년대 초반 글루타메이트 활동을 차단하는 새로운 화합물을 개발하기 시작했다.
2007년 레즈디프라(MRZ-2593)의 초기 연구에서 나름 안전하고 효과가 인증된 화합물이 개발되었다. 2010년 레즈디프라의 1상 임상 시험이 시작되었다. 이후 2014년 2상 임상 시험이 시작되었다. 2019년 3상 임상 시험 결과 레즈디프라 부작용을 어느 정도 입증하고 안전하고 효과적인 치료 성능이 확인되었다.
이후 2023년 11월 미국 FDA로 부터 승인을 받았고, 오늘 CNN 뉴스 기사를 통해 이제 곧 간질 환자들에게 공식적인 치료를 시작한다는 소식이 전해지고 있는 것이다.
레즈디프라 간질 신약은 정확하게는 간질 치료제가 아니다. 치료제는 간질을 치료해서 완치가 되어야하지만 레즈디프라는 간질 발작 빈도를 효과적으로 줄여주는 것에 큰 도움을 주는 것은 임상 실험을 통해 확인되었다.
글 내용 참조 기사 등 출처 정보 : 레즈디프라 공식홈페이지, FDA 승인 정보, CNN 뉴스
https://www.madrigalpharma.com/
https://www.fda.gov/news-events/fda-newsroom/press-announcements
https://edition.cnn.com/2024/03/14/health/rezdiffra-fda-nash/index.html